2021年,美國FDA批準的低甲基化藥物Inqovi (地西他濱和Cedazuridine )口服片劑正式納入最新版美國國家綜合癌癥網絡( NCCN ) 《臨床實踐指南》,用于骨髓增生異常綜合征( MDS )成人患者的治療。
注: Inqovi是由一定劑量胞嘧啶脫氨酶抑制劑Cedazuridine和去甲基化劑地西他濱( Decitabine )組成的口服片劑。
《NCCN指南》建議在治療成人MDS患者時,口服片劑Inqovi替代地西他濱靜脈注射液。 這些MDS患者的臨床癥狀為明顯的細胞減少或骨髓母細胞增加、嚴重貧血或移植候選患者。用藥方面,Inqovi須空腹服用,劑量每次1片/天,連續5天,每28天1個周期。
什么是骨髓增生異常綜合征( MDS )?
骨髓增生異常綜合征( MDS )是一組來源于造血干細胞的異質性髓系克隆性疾病,其特征是骨髓、紅細胞、巨核細胞前體細胞發育異常的變化,臨床癥狀與細胞系的減少和減少程度有關。
MDS又稱“白血病前期”,可發生于任何年齡,約80%的患者大于60歲,男性多于女性。 雖然被稱為“前期”,但并不意味著可以不重視。
目前國內外將MDS患者分為低風險組和相對高危組。低風險人群的治療主要包括促進造血、誘導分化、支持對癥治療等; 高危人群治療除以上治療外,還包括去甲基化治療、靶向治療、化療聯合造血干細胞移植等。 造血干細胞移植是目前唯一能治愈MDS的治療方法。
高危MDS轉入急性髓系白血病,此類患者生存期短,患者多死于細胞減少癥相關并發癥(感染和出血)或AML,預后極差。
近年來,MDS領域新藥進展相對較少,治療方案有限,以促進造血功能的支持治療和免疫治療為主,仍然是血液科醫生面臨的治療難題。
(責任編輯:編輯露露)
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