根據SELLAS Life Sciences Group，Inc .的新聞發布會，美國食品藥品監督管理局( FDA )被授予CDK9抑制劑SLS009孤兒藥物治療資格，用于急性骨髓性白血病( AML )的治療。孤兒稱號支持數據來自一期研究( NCT04588922 )，其中經SLS009治療骨髓母細胞減少77.3%。 另外，研究人員報告稱，97%(n=66/68 )可評估患者實現持續完全緩解( CR )，無微小殘留病灶，外周血中MCL1和MYC抑制水平達到理想水平。
部分血液惡性腫瘤患者存在難以確定的血液學毒性，但SLS009治療未發生劑量限制性毒性或高級非血液學毒性。 研究人員指出，這些毒性的持續時間有限，是可逆的。
開放標簽1/2a期試驗的研究者在劑量遞增組(包括復發/難治性AML患者和另一組復發/難治性淋巴瘤患者)評估SLS009的安全性、耐受性和有效性。 在劑量增加部分，患者根據貝葉斯最優間隔設計在增量劑量水平接受SLS009。
該研究的主要終點是劑量限制毒性和副作用。 次要終點包括藥代動力學、CR率、緩解持續時間、無進展生存期和總生存期。
患有細胞學或組織學復發性或難治性血液系統惡性腫瘤，且經證實總膽紅素水平足夠的18歲以上患者可參與此研究。 其他資格標準包括淀粉酶水平不高于正常和穩定電解質和尿酸水平上限的1.5倍。
有細胞凋亡手術和癥狀中樞神經系統( CNS )轉移或原發性淋巴瘤)原發性中樞神經系統淋巴瘤，包括軟腦膜疾病或脊髓壓迫較大疾病的患者不能參加。
如果患者在入組后6個月內患有嚴重心血管病，入組后5年內合并惡性腫瘤、活動性乙型或丙型肝炎病毒感染，或者即使在首次入組后7天內接受強CYP3A4抑制劑藥物治療，也進入組，在以前從該試驗復發/難治性淋巴瘤隊列讀取的主要數據中，14.7%(n=5/34 )經SLS009治療后獲得臨床緩解，其中腫瘤負荷減少到62%。 研究人員報告疾病穩定率為20.6%，總體疾病控制率為35.3%。 此外，外周t細胞淋巴瘤患者亞組臨床緩解率為36.4%(n=4/11 )。SLS009可能成為AML治療的新途徑，為尋求緩解的患者提供了新的選擇。
(責任編輯：編輯露露)
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