Orphalan公司宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )批準將cuvrior ( trientinetetrahydrochloride )用于治療脫銅和青霉胺霉素耐藥的穩定期肝豆狀核變性（威爾遜病)成年患者。Orphalan在歐洲以Cuprior的名稱將其trientine四氫氯化物產品商業化，并預計到2023年初在美國推出Cuvrior。
值得一提的是，青霉胺胺目前在美國被批準為威爾遜病的一線治療藥物，約三分之一的患者患有不耐受癥。 威爾遜氏病是一種少見的遺傳性銅轉運障礙，主要影響肝臟和大腦。
該批準基于隨機、非盲的3期CHELATE研究( NCT03539952 )的數據，該研究比較了Cuvrior和青霉菌胺在53名患有威爾遜病的成人中的療效和安全性。 在進入研究之前，所有患者均已接受青霉菌胺1年以上，得到充分控制，耐藥。
研究開始時，患者進入12周基線期，12周內持續接受給定每日總劑量的青霉素。 在第12周，隨機分配的患者在隨機化后24周內繼續使用青霉胺( n=27 )或改用cuvrior ( n=27 )。 主要終點為隨機分組后第24周(第36周)平均血清非青銅銅( NCC )水平。
結果第36周接受Cuvrior治療的患者平均NCC水平與接受青霉菌胺治療的患者相似，分別為56mcg/L和46 mcg/L ( 95 % ci，- 24，6 )。觀察到接受Cuvrior患者平均24小時尿銅排泄量低于青霉菌胺( 274mcg/24hrs對511mcg/24hrs [ (差異，236mcg/24hrs； 95% CI，111-361] )。
在安全性方面，報道的最常見的不良反應是腹痛、排便習慣改變、皮疹、脫發和情緒波動。
Orphalan首席執行官Naseem Amin博士說：“我們很高興我們的產品Cuvrior獲得了認可。 這為威爾遜病患者提供了一種耐藥、有效的選擇。 Orphalan致力于提供創新的治療方法。我們的藥物Cuprior已經在歐洲國家得到批準，我們期待著在美國推出Cuvrior。 因為我們的產品將提交進一步的申請，以供患者在全球范圍內使用。
(責任編輯：編輯露露)
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