美國食品藥品監督管理局FDA已經批準kose lugo ( smeltini，Selumetinib )用于治療2歲和2歲以上1型神經纖維瘤病兒童患者。
這些患者表現出癥狀和/或進行性，具有不能手術治療的叢狀神經纖維瘤。 以前，Koselugo被授予治療NF1的孤兒藥物資格( ODD )和劃時代的藥物資格( BTD )。
Koselugo (鞘氨醇Selumetinib )是一種口服、強效、選擇性MEK激酶抑制劑，MEK是RAS/MAPK信號通路中重要的蛋白激酶。
Koselugo (地塞米松Selumetinib )可選擇性抑制MEK1和MEK2，從而恢復失調信號通路，緩解兒童NF1患者病情。
由美國國立癌癥研究所( NCI )癌癥治療評估計劃( CTEP )贊助的I/II期SPRINT Stratum 1試驗顯示，50名66 ( )患者中，NF1兒科患者的總體緩解率( ORR )為33名，確認部分緩解(作為口服單一療法1天2次治療美地嗪時的PN使用。 ORR是指腫瘤體積減少至少20%的確認完全或部分反應的患者比例。
值得一提的是，Koselugo (Selumetinib )是FDA批準的首個1型神經纖維瘤治療藥物，這將為全球NF1/叢狀神經纖維瘤患者帶來新的治療選擇和希望。
1型神經纖維瘤( NF1 )是一種常染色體顯性遺傳綜合征，以皮膚、大腦和身體其他部位皮膚著色(色素沉著)和腫瘤沿神經生長為特征，這種情況下的癥狀和生命體征在受影響人群中差異較大。
神經纖維瘤病-1型發病率約為1/3000-4000，最常見的死亡原因來自惡性周圍神經鞘瘤( MPNST )、中樞神經系統腫瘤( CNS )和血管病變。
(責任編輯：編輯露露)
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