Zynteglo(Lentiglobin )是什么？
日前，藍鳥生物( bluebird )公司宣布將在德國上市zynteglo ) Lentiglobin，一種含有編碼A-T87Q珠蛋白基因的自體CD34細胞。 這是一次性的基因療法。
適用于造血干細胞( HSC )移植，但無人類白細胞抗原( HLA )匹配的HSC供者，年齡12歲以上，非0/0基因型輸血相關性地中海貧血) TDT )患者的治療。
有這種遺傳疾病的人不能充分制造向紅細胞攜帶氧氣的血紅蛋白成分——-珠蛋白。 因此，這些患者紅細胞水平較低，需要頻繁輸血。
zynteglo(Lentiglobin )用于不完全缺乏-球蛋白、符合干細胞移植條件但無匹配親緣供者的患者。
Zynteglo含有從患者身上提取的干細胞作為活性物質，這些干細胞已經被基因改造，含有-珠蛋白的工作基因。
Zynteglo(Lentiglobin )在研究中顯示了什么好處？
在兩項主要研究中，zynteglo(Lentiglobin )被證明能有效減少需要定期輸血的地中海貧血患者對輸血的需求。 在這些研究中，在14名完全缺乏-球蛋白而給予Zynteglo的患者中，其中11名患者具有足夠高水平的紅細胞，因此在治療后至少一年內不需要輸血。
Zynteglo(Lentiglobin )怎么用？
zynteglo(Lentiglobin )是利用血液干細胞為每個患者單獨制備的，只能給制備該干細胞的患者。 以靜脈注射(點滴)的形式給藥，劑量取決于患者的體重。使用zynteglo(Lentiglobin )前，患者接受調理化療以清除骨髓細胞。
Zynteglo只能通過處方獲得，必須由具有干細胞移植和地中海貧血治療經驗的醫生在批準中心給藥。
Zynteglo(Lentiglobin )的作用機制是什么？
為了制備zynteglo(Lentiglobin )，從患者血液中提取的干細胞被攜帶-珠蛋白基因工作拷貝的病毒修飾成細胞。 當這些修飾后的細胞被送回患者體內，在血液中被運送到骨髓，于是開始產生能產生-珠蛋白的健康紅細胞。 預計Zynteglo的效果將持續到患者的一生。
Zynteglo(Lentiglobin )有什么風險？
迄今為止，接受zynteglo(Lentiglobin )治療的患者很少，觀察到的最嚴重不良反應是血小板減少癥(血小板水平低，有助于血液凝結的成分)。
zynteglo(Lentiglobin )不應用于孕婦或哺乳期婦女以及以前接受過基因治療(基因傳遞藥物)的患者。
醫生應考慮zynteglo(Lentiglobin )前能否為患者提供必要的預處理。
(責任編輯：編輯露露)
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