美國食品藥品監督管理局( FDA )批準了Veltassa(patiromer )治療12歲以上兒童患者的高鉀血癥。 迄今為止，該藥僅被批準于2017年用于成年患者的治療。
高鉀血癥是指血液中鉀離子水平升高，如不及時治療，可導致心悸、肌肉酸痛、肌肉無力、麻木、心律失常等異常。
Veltassa作為一次性包裝的口服混懸液散劑提供； 含有1克、8.4克、16.8克、25.2克帕泰醇，其作用機制是與胃腸道鉀結合降低鉀的吸收。
該批準基于開放標簽、單一群體研究( ClinicalTrials.gov標識符： NCT03087058 )的數據，該研究招募了14名12至17歲(平均年齡14.5歲)的慢性腎病和高鉀血癥患者，該研究包括14天劑量發現階段，隨后是長期治療階段(長達24周)，還有2周隨訪期。
參與者( 79%為男性，全部為白人)每日接受Veltassa作為口服混懸液粉劑一次，必要時按血清鉀水平滴定。 對于基線，請單擊，平均血清鉀為5.5meq/L； 57%的患者基線eGFR小于30毫升/分/1.73平方米，其中約57%的患者接受腎素-血管緊張素-醛固酮系統抑制劑( RAASi )治療。
結果從基線到第14天(主要終點)血清鉀平均變化為-0.5meq/L ) 95%ci，-0.8，-0.2 )。 第14天為50%(95%ci )、23-77 )的研究參與者血清鉀水平在正常范圍內( 3.8mEq/L至小于5.0mEq/L )。 據報道，第14天的中位劑量為4.2g/天。
另外，兒科研究中也包括6歲到11歲的9名患者，這些患者中評估的給藥方案(起始劑量： 2g/天； 第14天中位劑量： 6g/天(似乎無效) (基線至第14天血清鉀變化：-0.1mEq/L [95% CI，- 0.7，0.4 ]。
由于數據不足以確定安全有效的給藥方案，尚未向該年齡組提供標簽建議。
據觀察，Veltassa在兒童患者中的安全性與成人相似。 與治療相關的最常見不良反應有便秘、低鎂血癥、腹瀉、惡心、腹部不適、脹氣等。
(責任編輯：編輯露露)
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