9月28日，據Amicus Therapeutics公司新聞稿，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65mg膠囊上市，用于治療晚發型龐貝病(LOPD)患者，這些患者體重超過40公斤并且接受現有酶替代療法(ERT)之后病情沒有改善。
龐貝氏病是一種罕見的進行性神經肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶(GAA)的遺傳缺陷或功能障礙和溶酶體糖原積累引起，會導致骨骼肌和心肌細胞中糖原的積累，進而出現肌肉無力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起過早死亡。目前，龐貝病患者主要依靠酶替代療法(ERT)進行病情的控制。
Pombiliti + Opfolda是一款獨特的雙成分療法。Pombiliti是一種人源重組酸性α-葡萄糖苷酶，具有優化的多糖修飾，可加強細胞對藥物的吸收。被細胞吸收后，它被處理成為成熟的活性形式，可以降解糖原。而Opfolda是一種口服酶穩定劑，旨在穩定血液中的蛋白酶，增強cipaglucosidase alfa的活性。此前，Pombiliti + Opfolda已獲得歐盟和英國監管機構的批準，用于治療成人LOPD。
新聞稿指出，這是首款針對這些患者的雙成分療法，也是首款獲得FDA突破性療法認定治療龐貝病的療法。
Pombiliti + Opfolda的治療效果和安全性也得到了臨床研究的支持。此前，根據1/2期臨床研究的療效結果，FDA授予其治療晚發型龐貝病的突破性療法認定。
此外，關鍵性3期臨床試驗PROPEL的試驗結果顯示，這一雙成分療法與標準治療方式alglucosidase alfa相比，在治療晚發型龐貝病患者（包括已經過ERT治療但治療需求尚未得到滿足的患者）方面獲得了具有臨床意義的改善效果。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
