克羅恩病是一種影響消化道任何部位和腸外臟器的慢性、持續性炎癥性疾病。 但近50%的克羅恩病患者可出現纖維化狹窄并發癥，仍是主要治療課題，因為狹窄是腸切除術的主要原因。 TGF-通路是胃腸纖維化的重要驅動因子，其受體ALK5的抑制被認為是阻斷其的最有效療法。
最近，Agomab Therapeutics NV宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )給予口服ALK5小分子抑制劑AGMB-129的快速通道指定，用于纖維狹窄性克羅恩病( FSCD )的治療。
AGMB-129是一種以抑制胃腸道中ALK5為目的的研究藥物。 該藥物目前尚未得到任何監管機構的批準，其有效性和安全性尚未確定。
值得注意的是，AGMB-129是首個獲得FDA快速通道指定用于治療纖維狹窄性克羅恩病的候選藥物。
STENOVA期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，涉及36名有癥狀的纖維狹窄性克羅恩病( FSCD )患者。 患者隨機給予2劑AGMB-129或安慰劑中的1劑12周。
這個多中心研究是世界性的，研究地點在美國、加拿大、歐洲。 主要終點為AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性。 次要終點包括回腸狹窄區的藥代動力學和靶向性。
迄今為止，該公司公布了其一期臨床試驗的初步數據。 結果顯示，AGMB-129所有給藥方案耐藥良好，回腸局部暴露率高，血漿PK分析顯示無臨床相關全身暴露。
證明其胃腸道限制機制在人類中有效發揮作用。 1期研究中良好的安全性支持在FSCD患者中開展計劃的全球2a期研究。 目前，Agomab已開始STENOVA 2a期臨床試驗，評估AGMB-129在有癥狀的纖維狹窄性克羅恩病患者中的作用。
“這2a期臨床研究的開始是AGMB-129開發過程中的重要里程碑。 一般認為腸道狹窄可引起嚴重梗阻癥狀，誘發瘺管形成，是腸道手術的主要原因。
Agomab Therapeutics首席醫療官Philippe Wiesel說：“在纖維狹窄性克羅恩病中首次獲得FDA快速通道標志物，表明FDA承認了這種適應癥的嚴重性和未得到滿足的醫療需求。”“我們期待著與研究者和監管機構合作開發AGMB-129，治療這種特別嚴重的疾病，但目前還沒有得到批準的治療方法。 ”
(責任編輯：編輯露露)
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