9月15日，據葛蘭素史克公司9月15日的新聞稿宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已經批準Ojjaara (momelotinib)用于治療患有貧血的成人的中度或高危骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化或繼發性骨髓纖維化(真性紅細胞增多癥后和特發性血小板增多癥后)。目前，該藥物尚未在任何其他市場獲得批準。
骨髓纖維化由JAK信號轉導器和轉錄蛋白信號激活劑失調引起，其特征是全身癥狀、脾腫大和進行性貧血。據估計，幾乎所有的骨髓纖維化患者在病程中都會發展為貧血，超過30%的患者會因貧血而停止治療。然而，依賴輸血的患者通常預后不良，生存期縮短。
Ojjaara最先由Sierra Oncology開發，與其他JAK抑制劑不同的是，Ojjaara還可以抑制ALK2，從而能抑制肝臟ALK2介導的鐵調素表達，動員細胞內的鐵進入血液，刺激紅細胞生成，進而改善骨髓纖維化相關的貧血。
Ojjaara是一種每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受體1型(ACVR1)抑制劑，且具有獨特的作用機制，可抑制三條關鍵信號通路：激活素A受體I型（ACVR1）、JAK1和JAK2。
根據新聞稿，Ojjaara是首個獲批用于新確診和經治、患有貧血的骨髓纖維化患者的藥物，減緩該疾病的關鍵癥狀，即貧血和脾臟腫大等。
本次獲批是基于III期MOMENTUM研究和III期SIMPLIFY-1試驗的成年貧血患者亞群。MOMENTUM旨在評估Ojjaara治療和減少疾病關鍵特征的安全性和有效性，包括癥狀、輸血（由于貧血）和脾腫大。
結果顯示，MOMENTUM試驗達到了所有主要和關鍵次要終點，在治療24周時，Ojjaara組達到總體癥狀評分（TSS）較基線改善超過50%的患者比例為25%，對照組這一數值為9%。這表明，與達那唑治療的患者相比，接受Ojjaara治療的患者在全身癥狀、脾臟反應和輸血獨立性方面有統計學顯著緩解。第24周時，脾容量較基線減少≥35%的SRR（脾臟反應率）。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
