山德士公司在美國率先推出Esbriet仿制藥，用于特發性肺纖維化( IPF )患者的治療。
在此之前，2014年10月，Esbriet (吡啶酮)得到美國FDA的批準，用于特發性肺纖維化( IPF )的治療。 在2020年
FDA授予了Esbriet治療UILD的孤兒藥物資格( ODD )和劃時代的藥物資格( BTD )。
Esbriet批準特發性肺纖維化治療基于期臨床試驗數據。 這是全球70多個臨床中心開展的國際性、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照期試驗，入組的患者為進行性纖維化UILD成人患者(年齡18-85歲)，這些患者顯示預測的力肺活量( FVC ) 45%，預測的一氧化碳擴散能力( DLco ) 30%，過去12個月高分辨率CT纖維化) 10%，評價了Esbriet對安慰劑的療效和安全性。
該試驗代表了專門分組的進行性UILD患者的首次隨機對照試驗。 結果與安慰劑相比，Esbriet明顯延緩疾病進展，支持對包括FVC在內的多種肺功能參數的療效。 具體地說，治療24周內，用家用肺活量儀( home spirometry )測定，Esbriet組預測的FVC中位變化為-87.7mL(Q1-Q3-338.1至148.6 )、安慰劑組為-157.1mL(-370.9至70.1 )。 治療24周內，現場肺活量儀( site spirometry )檢測Esbriet組預測的FVC平均變化低于安慰劑組(治療差異： 95.3mL )p=0.002 )。 DLco和6分鐘步行(6MWD )測試結果均有利于Esbriet。 在這個實驗中，UILD患者Esbriet的安全性和耐受性與特發性肺纖維化( IPF )患者期試驗觀察到的相似，與治療相關的最常見治療過程中出現的不良事件( TEAE )為胃腸疾病) Esbriet組占47%，安慰劑組26% )、疲勞( 13 ) vs10 )、皮疹( 10 ) vs7 )。
與安慰劑相比，Esbriet治療與小肺功能和運動能力損失相關。 這些結果表明，進行性纖維化UILD患者可能從Esbriet治療中獲益。
值得注意的是，Esbriet仿制藥的出現大大降低了患者用藥成本。特發性肺纖維化是一種進行性罕見疾病，無法治愈，可使患者發生不可逆的肺部瘢痕，導致呼吸困難。 IPF主要影響50歲以上的成人，常見于男性，約有140，000名美國人患有IPF，治療除可使用延緩瘢痕組織形成的藥物外，一般建議患者保持適度運動、良好飲食，并按規定使用氧療。
(責任編輯：編輯露露)
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