重癥肌無力( gMG )是一種少見的慢性自身免疫性疾病，患者自身致病性免疫球蛋白g ) IgG )抗體破壞神經與肌肉之間的突觸傳遞，導致虛弱、可能危及生命的肌無力。重癥肌無力患者85%有乙酰膽堿受體抗體。 到目前為止，患有gMG的人只能通過靜脈注射接受C5治療，這種療法需要時間。 現在，每日皮下一次的gMG治療為這種類型的患者提供了新的治療選擇。
優時比( UCB )制藥公司于本月17日宣布，C5補體抑制劑zilbrysq ) zilucoplan )得到了美國食品藥品監督管理局( FDA )的批準。
抗乙酰膽堿受體( AChR )抗體陽性的全身型重癥肌無力( gMG )用于成年患者的治療。 據UCB報道，Zilbrysq是被認可用于此類患者治療的一種每日皮下給藥的新型大環內酯C5補體抑制劑。
作為補體C5抑制劑，Zilbrysq通過其靶向作用機制抑制補體介導的神經肌肉接頭損傷。 與靜脈給藥治療相比，使用可自行給藥的Zilbrysq的好處包括縮短往返醫院的時間，減少工作干擾，提高患者生活的獨立性。 與單克隆抗體C5抑制劑不同，作為肽，
Zilbrysq可與靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換同時使用，無需補充給藥。
該公司新生兒Fc受體( FcRn )阻滯劑rystiggo ( rozanolixizumab- noli )獲得了FDA的批準。
全身性重癥肌無力) gMG )用于治療抗乙酰膽堿受體( AChR )或抗肌肉特異性酪氨酸激酶(抗體陽性的成年患者。
RYSTIGGO和Zilbrysq均采用優時比開發，但兩者作用機制不同； Zilbrysq是靶向C5抑制劑，而Rystiggo是皮下注射的單克隆抗體，靶向新生兒Fc受體( FcRn )。
值得一提的是，Rystiggo是治療該病的前兩個主要亞群，這兩個亞群是AChR抗體陽性或抗肌肉特異性酪氨酸激酶( MuSK )抗體陽性的患者。
該批準基于雙盲、安慰劑對照3期RAISE研究( ClinicalTrials.gov識別號： NCT04115293 )的數據，其中包括174名輕度至重度抗AChR抗體陽性gMG的成年人。
研究參與者(平均年齡53歲)按隨機1:1分配接受zilbrysq(n=86 )或安慰劑( n=88 )，每日皮下注射一次，持續12周。主要終點為MG-日常生活活動( MG-ADL )總分自基線至第12周變化，該分評估gMG常規影響gMG的8種生命體征/癥狀對日常功能的影響。 對于基線，平均MG-ADL應分為10.6 (范圍：6-19 )。 并采用定量重癥肌無力( QMG )總評分評價療效，該評分用于肌無力的評估。 關于這兩個指標，分數越高表示損傷越嚴重。MG-ADL總分(與安慰劑的差異為-2.09 [95% CI，-3.24，-0.95] )和QMG總分)與安慰劑的差異為-2.94 [95% CI，-4.39，-1.49] )Zilbrysq治療均有統計學顯著改善( p均小于0.001 )。 另外，與安慰劑組( 46.1%和33% )相比，Zilbrysq組( 73.1%和58% ) MG-ADL總分和QMG總分至少改善3分和5分的患者比例更高。
最常見的不良反應為注射部位反應、上呼吸道感染、腹瀉。 此外，Zilbrysq處方信息包含使用補體抑制劑治療的患者嚴重腦膜炎球菌感染風險的阻滯警告。說明使用可能影響患者對特定感染的抵抗力。 由于這一風險，Zilbrysq只能通過名為Zilbrysq REMS的有限程序獲得。
Zilbrysq以0.416mg/16mg、0.574mg/23mg、0.81mg/32.4mg/0.81ml劑量強度的單劑量預充式注射器提供。 治療開始前應獲得基線脂肪酶和淀粉酶水平。Zilbrysq每日皮下注射一次； 劑量取決于實際體重。 患者經醫療服務提供者培訓后，可自行注射Zilbrysq。
(責任編輯：編輯露露)
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