QALSODY(tofersen)是用于治療超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側索硬化成人患者的處方藥。 由于在接受QALSODY治療的患者中觀察到的血漿神經絲輕鏈( NfL )的減少，這個適應癥得到了加速批準。 對該適應證的持續承認可能依賴于確認試驗中臨床效益的驗證。
2023年4月25日，美國食品藥品監督管理局( FDA )宣布加速批準Biogen公司的Qalsody(Tofersen )100mg/15ml 注射液用于治療具有超氧化物歧化酶1(SOD1 )突變的肌萎縮側索硬化癥成人患者( ALS )，該適應證可通過減少Qalsody治療患者血漿神經絲輕鏈( NfL )而加速批準。對該適應證的持續承認可能取決于正在進行的試驗對臨床效益的驗證。
推薦劑量和給藥方法：
一、使用量
由腰椎穿刺術經驗豐富的醫生或在其指導下，腰椎穿刺術鞘內注射Qalsody。 建議每次劑量使用100mg(15mL ) Qalsody。 開始Qalsody治療，每14天使用3次負荷劑量。此后每28天使用維持劑量。
二、降低劑量
如果錯過了第二次負荷劑量，請盡快使用Qalsody，14天后使用第三次負荷劑量。 如果您錯過了第三個負荷或維持劑量，請盡快使用Qalsody，28天后使用下一個劑量。
警告和注意事項：
1.脊椎炎和/或神經根炎：在接受Qalsody治療的患者中，有脊髓炎和神經根炎嚴重不良反應的報告。 臨床研究中，6名接受Qalsody治療的患者出現脊髓炎或神經根炎。 2名患者需停止Qalsody治療并進行癥狀管理
癥狀完全消失。 在剩下的4名患者中，癥狀在沒有停止Qalsody的情況下得到緩解。 如果出現與脊髓炎或神經根炎相符的癥狀，應按照護理標準開始診斷性檢查和治療。 醫生可能要求中斷或停止Qalsody。
2.視神經乳頭水腫和顱內壓升高：據報道，接受Qalsody治療的患者出現視神經乳頭水腫和顱內壓升高的嚴重不良反應。 4名患者出現顱內壓升高和/或視盤水腫。 所有患者均接受標準治療，癥狀緩解，無事件Qalsody停藥。
如果出現與視神經乳頭水腫或顱內壓升高一致的癥狀，應根據護理標準開始診斷性檢查和治療。
3.無菌性腦膜炎：據報道，Qalsody治療的患者中出現無菌性腦膜炎(又稱化學性腦膜炎或藥物性無菌性腦膜炎)的嚴重不良反應。 有的患者出現化學性腦膜炎嚴重不良反應，禁用Qalsody。一位患者出現無菌性腦膜炎的嚴重不良反應，但沒有停藥Qalsody。 此外，Qalsody還報道了腦脊液白細胞增加和腦脊液蛋白增加的非重癥藥物不良反應。 如果出現無菌性腦膜炎的癥狀，應根據護理標準進行診斷性檢查和治療。
在特殊人群中使用：
1、妊娠
沒有足夠的數據表明孕婦使用Qalsody來評估與藥物相關的嚴重出生缺陷、流產或其他不利母親或胎兒結局的風險。
2、母乳喂養
母乳中是否存在Qalsody及其代謝物，對母乳喂養中嬰兒的影響和泌乳量的影響沒有數據。 皮下注射后，哺乳期小鼠乳汁中檢測到Qalsody。
母乳喂養的發育和健康優勢應與母親對Qalsody的臨床需求以及Qalsody或潛在母體疾病對母乳喂養嬰兒的潛在不良影響一并考慮。
3、兒科用藥
兒童患者的安全性和有效性尚未確定。
4、高齡者用藥
在具有超氧化物歧化酶1(SOD1 )基因突變的ALS患者的臨床研究中，共有13.5% ) 22/162 )的患者在65歲以上，1.2% )2/162 )的患者在75歲以上開始治療。
雖然這些患者和年輕患者之間沒有發現安全性或有效性的整體差異，但不能排除部分老年人更大的敏感性。 沒有證據表明服用Qalsody時需要根據年齡考慮特殊劑量。
Qalsody(tofersen)不良反應：可能會導致嚴重的副作用，包括：脊髓炎和/或神經根炎、視乳頭水腫和顱內壓升高、無菌性腦膜炎。
(責任編輯：編輯露露)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
