Idhifa 是由Celgene 和Agios制藥公司聯合開發的口服制劑，可用于具有特異性遺傳突變的復發性或難治性急性髓系白血病( AML )成年患者。同時，該藥物已獲批準用于診斷，雅培的RealTime IDH2檢測試劑盒用于檢測AML患者IDH2基因特異性變異。 此外，Idhifa將與雅培實驗室開發的用于檢測變異的診斷試劑盒合作使用。
急性髓系白血病( AML )是一種由骨髓造血母細胞異常增殖引起的血液惡性腫瘤，起源于骨髓，進展迅速，導致白細胞異常增加。該病的特點是骨髓內異常母細胞迅速增殖，影響正常造血細胞的產生。 目前治療方式對AML患者病情控制不佳，且復發率高。
Idhifa這種針對性治療方法，對于有IDH2突變的復發或難治性AML患者來說，一定能滿足他們的醫療需求。 Idhifa的使用與部分患者完全緩解有關，減少了紅細胞和血小板注射的需求。
Idhifa是異檸檬酸脫氫酶2(IDH2 )酶的小分子抑制劑，通過阻斷某些促進細胞生長的酶而起作用。 但是，并不是所有的AML患者都適用這個藥。如果患者使用RealTime IDH2測定從血液或骨髓樣本中檢測到IDH2變異，可能可以用Idhifa治療。
199例復發性或難治性AML患者的單臂試驗證實了Idhifa的有效性，這些受試者均具有IDH2實時檢測的IDH2突變。 當他們應用Idhifa治療六個月時，其中19%的患者完全應答，中位數應答時間為8.2個月，而4%的患者出現全緩解部分血液學恢復，中位數生存期為19.7個月。 在治療初期，接受血液或血小板輸注的157例患者中，34%的患者治療后不再需要輸血。 但不容忽視的是，仍有77%的患者出現白細胞增多、維甲酸綜合征等嚴重不良反應。
試驗中，受試者常見的不良反應包括惡心、嘔吐、腹瀉、膽紅素水平升高(膽汁中發現的物質)和食欲下降。 請注意，懷孕和哺乳的女性不能服用Idhifa，因為它可能傷害發育中的胎兒和新生兒。
(責任編輯：編輯露露)
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