2022年4月28日，百時美施貴寶宣布美國食品藥品監督管理局( FDA )批準camzyos ) mavacamten )用于治療患有癥狀性紐約心臟協會( NYHA ) II-III級阻塞性肥厚型心肌病(梗阻性HCM )的成人患者，用于改善功能能力和癥狀。
Camzyos是首個也是唯一一個經FDA批準的心肌肌鈣蛋白選擇性轉化和可逆抑制劑，是阻塞性HCM的潛在病理生理學。
這一批準是基于3期探索者-HCM試驗的數據。在基線時，大約73%的隨機患者為NYHA II類，27%為NYHA III類。平均LVEF為74%，平均瓦爾薩爾瓦左心室流出道(LVOT)壓差為73毫米汞柱。基線平均堪薩斯城心肌病問卷-23 (KCCQ-23)臨床總結得分(CSS)為71。在第30周，37% (n=45/123)服用Camzyos的患者達到了復合主要終點，復合主要終點定義為混合靜脈氧分壓(pVO)改善的患者比例2)增加≥1.5毫升/千克/分鐘，加上NYHA等級提高至少1級或pVO提高2通過≥3.0毫升/千克/分鐘加上沒有惡化，在NYHA級，與17% (n=22/128)的安慰劑治療。差異為19% (95%可信區間:9，30；p=0.0005)。此外，在第30周，與安慰劑組相比，接受Camzyos治療的患者在所有次要終點方面均有較大改善，包括:
1.相對于基線的運動后LVOT峰值梯度的平均變化[-47 mmHg對-10 mmHg；-35差異(95%可信區間:-43，-28；p小于0.0001)]
2.pVO相對于基線的平均變化2 [1.4毫升/千克/分鐘vs -0.1毫升/千克/分鐘；1.4差異(95% CI: 0.6，2.1；p小于0.0006)]
3.NYHA分級改善≥ 1的患者人數(%)[80(65%)對40(31%)；差異為34% (95%可信區間；22%, 45%;p小于0.0001)]
4.KCCQ-23相對于基線的平均變化 †CSS[14 vs 4；相差9 (95%可信區間:5，13)；p小于0.0001]
1）KCCQ-23總癥狀評分(TSS)基線的平均變化(12比5)
2）KCCQ-23身體限制(PL)基線的平均變化(15比4)
+KCCQ-23 CSS源自KCCQ-23的總癥狀評分(TSS)和身體缺陷評分(PL)。CSS的范圍從0到100，較高的分數代表較不嚴重的癥狀和/或身體限制。
缺失數據未被估算以總結基線和從基線到第30周值的變化。使用重復測量的混合模型來估計治療組之間相對于基線的平均變化差異。
在探索者-HCM試驗中，不良反應發生在5%以上的患者中，并且在Camzyos組比安慰劑組更常見的是頭暈(27%比18%)和暈厥(6%比2%)。兩個治療組基線時的平均(SD)靜息LVEF為74% (6)。在30周的治療期內，Camzyos組相對于LVEF基線的平均(SD)絕對變化為-4% (8)，安慰劑組為0% (7)。在第38周，在試驗藥物中斷8周后，兩個治療組的平均LVEF與基線相似。此外，在治療期間，Camzyos組中有7名(6%)患者和安慰劑組中有2名(2%)患者出現LVEF可逆下降至小于 50%(中位數為48%:范圍為35-49%)。在所有接受Camzyos治療的7名患者中，LVEF在中斷Camzyos治療后康復。
(責任編輯：編輯露露)
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